Disc Medicine объявляет о первом пациенте, включенном в фазу 1/2 клинического исследования бипертина в алмазе

Aug 02, 2023

УОТЕРТАУН, Массачусетс, 27 июля 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых методов лечения пациентов, страдающих серьезными гематологическими заболеваниями. заболеваний, объявил сегодня, что первый пациент был зачислен в спонсируемое Национальными институтами здравоохранения клиническое исследование фазы 1/2 битопертина при анемии Даймонда-Блэкфана (DBA). Бипертин представляет собой исследуемый пероральный ингибитор переносчика глицина 1 (GlyT1), предназначенный для модуляции биосинтеза гема.

«Начало этого исследования представляет собой еще один шаг на пути к демонстрации потенциала битопертина в лечении широкого спектра гематологических заболеваний». сказал Уилл Сэвидж, доктор медицинских наук, главный врач компании Disc. «Мы рады протестировать потенциал лечения DBA путем модуляции синтеза гема с помощью битопертина, особенно в свете наших недавних положительных исходных данных открытого исследования битопертина при эритропоэтической протопорфирии (ЭПП) в EHA. Мы ценим поддержку и лидерство Национального института сердца, легких и крови и надеемся на дальнейшее сотрудничество в этом исследовании».

Исследование фазы 1/2 будет представлять собой одногрупповое исследование с увеличением дозы битопертина у пациентов с DBA, которые либо имеют стероидорефрактерное и/или рецидивирующее заболевание, либо неспособны переносить системные кортикостероиды. Исследование включает запланированное повышение дозы для каждого участника для постоянной оценки гематологического ответа. По завершении основного периода лечения пациенты могут продолжить расширенное лечение в рамках исследования. Это исследование будет проводиться и финансироваться НИЗ в соответствии с Соглашением о совместных исследованиях и разработках (CRADA) под руководством доктора Синтии Данбар, доктора медицинских наук, заслуженного исследователя НИЗ и руководителя отделения биологии трансляционных стволовых клеток, а также руководителя отдела молекулярного гемопоэза. , NHLBI, с доктором Дэвидом Янгом, доктором медицины, доктором философии, штатным клиницистом NHLBI в качестве главного исследователя.

Ответственность за содержание этого исследования несут исключительно авторы, и оно не обязательно отражает официальную точку зрения Национальных институтов здравоохранения.

Об анемии Даймонда-Блэкфана

Анемия Даймонда-Блэкфана (АБА) — редкое наследственное заболевание крови, характеризующееся неспособностью костного мозга вырабатывать эритроциты. Заболеваемость ДБА составляет примерно от 1:100 000 до 1:200 000 живорождений каждый год. У пациентов обычно диагноз диагностируется в младенчестве, и у них обычно наблюдается тяжелая анемия, бледность, утомляемость, а также другие потенциальные отклонения. ДБА является хроническим заболеванием и требует пожизненного лечения кортикостероидами и переливанием крови, оба из которых связаны с серьезной токсичностью и долгосрочными осложнениями. Имеющиеся данные свидетельствуют о том, что анемия ДБА может быть вызвана накоплением избыточного гема в развивающихся эритроцитах, который является токсичным и приводит к их преждевременной гибели. Доклинические исследования показали, что воздействие на повышенный уровень гема может стать терапевтической стратегией при DBA.

О Бипертине

Бипертин представляет собой исследуемый на клинической стадии пероральный ингибитор транспортера глицина 1 (GlyT1), предназначенный для модуляции биосинтеза гема. GlyT1 представляет собой мембранный транспортер, экспрессирующийся на развивающихся эритроцитах, и необходим для доставки достаточного количества глицина для биосинтеза гема и поддержки эритропоэза. Диск планирует разработать битопертин в качестве потенциального средства лечения ряда гематологических заболеваний, включая эритропоэтическую порфирию, где он потенциально может стать первой терапией, модифицирующей заболевание. В настоящее время проводятся два клинических исследования фазы 2 применения битопертина у пациентов с эритропоэтической порфирией, включая открытое исследование BEACON и рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование AURORA.

Бипертин является исследуемым препаратом и не одобрен для использования в качестве терапии ни в одной юрисдикции мира. Диск получил глобальные права на битопертин по лицензионному соглашению от Roche в мае 2021 года.